Zmiany fizjologiczne zachodzące w przebiegu rozwoju noworodków, niemowląt i dzieci wpływają na farmakokinetyczne i farmakodynamiczne właściwości wielu leków. Niedojrzałość organizmu i jego duża zmienność w czasie mają istotny wpływ na przemiany zachodzące na etapie wchłaniania, dystrybucji, biotransformacji i wydalania leków, a tym samym na skuteczność i bezpieczeństwo ich stosowania. Dzieci, zwłaszcza w wieku poniżej 4 lat, są podatne na szereg działań niepożądanych występujących u dorosłych, ale mogą u nich też występować dodatkowe działania niepożądane, związane z bezpośrednim oddziaływaniem toksycznym na rozwijające się narządy. Znane są jednak tylko nieliczne dane dotyczące działania leków u dzieci, ponieważ większość badań farmakokinetycznych i farmakodynamicznych prowadzono z udziałem dorosłych. W Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej, w tym także w Polsce – przede wszystkim u dzieci hospitalizowanych – dopuszczone jest i szeroko praktykowane pozarejestracyjne stosowanie leków (off-label use i unlicensed use). Oznacza ono możliwość podania leku poza wskazaniami określonymi w Charakterystyce Produktu Leczniczego – są to np. inne dawki albo zmieniony odstęp między nimi, inne wskazania, droga podania, przedział wiekowy itp. Podstawą takiego działania jest konieczność ratowania życia lub zdrowia bądź nieskuteczność dotychczasowego leczenia. Szacuje się, że na świecie 25–89% hospitalizowanych dzieci i 69–100% noworodków leczonych na oddziałach intensywnej terapii otrzymało co najmniej jeden lek stosowany pozarejestracyjnie. Badania i raporty z nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii wykazały, że działania niepożądane u dzieci wynikające ze stosowania leków off-label są poważnym problemem. Odpowiedzią Europejskiej Agencji ds. Leków na wysyłane sygnały były zmiany legislacyjne z 2007 roku, ułatwiające prowadzenie badań klinicznych z udziałem dzieci i opracowanie postaci pediatrycznych leków, zwłaszcza dla noworodków. W artykule omówiono związane z wiekiem różnice dotyczące wchłaniania, dystrybucji, biotransformacji i wydalania leków w zależności od drogi podania, a także problemy wiążące się z pozarejestracyjnym stosowaniem leków i działaniami niepożądanymi leków u dzieci.